0470 72 53 44
hilde@boks.be
Word DonateurWord LidWord Vrijwilliger

Ultragenyx sponsort een fase 1 en 2 studie over OTC:

“studie van veiligheid en dosering van DTX301 (scAAV80TC) bij volwassenen met laattijdige OTC deficiëntie (CAPtivate)”. Momenteel zijn wij nog steeds op zoek naar volwassen mannelijke patiënten. Deelnemende Europese patiënten reizen naar een klinische onderzoekssite in Spanje, geleid door Ultragenyx.

Belangrijkste deelname-criteria
1. deelnemers ≥18 jaar met vastgestelde laattijdige diagnose van OTC deficiëntie.

2. gedocumenteerde geschiedenis van minstens 1 symptomatische ongebruikelijke hoge hoeveelheid ammoniak in het bloed ( ≥100 μmol/L)

3. OTC deficiëntie van de deelnemer is stabiel in de maand die voorafgaat aan de deelname

4. Deelnemer neemt een stabiele dosis ammoniak-onderdrukkende therapie gedurende minstens 4 weken.

5. Deelnemers van vruchtbare leeftijd moeten bereid zijn om effectieve contraceptie te gebruiken voor de klinische studie en 52 weken na de toediening van DTX301.

Meer informatie kan je bekomen bij Valérie Dupong: VDupong@ultragenyx.com

Nieuws voor X-ALD patiënten

Sant Joan de Deu Hospital (Barcelona, ​​Spanje), heeft een Clinical trial opgestart waarvoor men nog steeds  patiënten rekruteert voor een open-label onderzoek bij mannelijke pediatrische patiënten met cerebrale X-LINKED ADRENOLEUKODYSTROPHY (kALD) om het effect te beoordelen van een nieuwe experimentele behandeling ivm de progressie van hersenletsels. Het primaire doel is om te evalueren of deze therapie ziekteprogressie kan stoppen als voorafgaand een HSCT wordt toegediend.
De studie staat open voor patiënten uit heel Europa. Het onderzoek zal ongeveer 2 jaar duren en zal plaatsvinden in het Sant Joan de Deu ziekenhuis (Barcelona, ​​Spanje) met periodieke bezoeken, waarbij we hersen-MRI, bloedafname, cardiologische en neurologische beoordeling uitvoeren.
Opnamecriteria zijn:
Jongens van ≥2 en ≤12 jaar met een diagnose van X-gebonden ADRENOLEUKODYSTROPHY op basis van genetische testen,
Betrokkenheid van witte stof zoals bepaald door cerebrale MRI-laesies zonder Gadolinium-verbetering bij baseline of met Gd-verbetering bij baseline.
Milde of afwezige neurologische symptomen (bepaald door belangrijke maatregelen in de neurologische functieschaal beoordeeld tijdens de nulmeting)
Loes score> 0 en ≤10, GIS ≤2 (beoordeeld tijdens het screeningsbezoek)
Geen tekenen of symptomen van bijnierinsufficiëntie en ochtendcortisol- en aldosteronniveaus binnen normale laboratoriumbereiken voor leeftijd, of geschikte steroïdevervanging als bijnierinsufficiëntie aanwezig is. Een geschiedenis van bijnierinsufficiëntie is niet uitgesloten als aan het voorgaande wordt voldaan.
Glycated hemoglobine (HbA1c) binnen normaal bereik

Laat het weten als u interesse hebt en in aanmerking denkt te komen.

rechtstreeks contact opnemen met Drs. Chiara Alfonsi: chiara.a.86@hotmail.it en García-Cazorla: agarcia@hsjdbcn.org

lopende klinische onderzoeken

Menu