Ultragenyx sponsort een fase 1 en 2 studie over OTC:

“studie van veiligheid en dosering van DTX301 (scAAV80TC) bij volwassenen met laattijdige OTC deficiëntie (CAPtivate)”. Momenteel zijn wij nog steeds op zoek naar volwassen mannelijke patiënten. Deelnemende Europese patiënten reizen naar een klinische onderzoekssite in Spanje, geleid door Ultragenyx.

Belangrijkste deelname-criteria
1. deelnemers ≥18 jaar met vastgestelde laattijdige diagnose van OTC deficiëntie.

2. gedocumenteerde geschiedenis van minstens 1 symptomatische ongebruikelijke hoge hoeveelheid ammoniak in het bloed ( ≥100 μmol/L)

3. OTC deficiëntie van de deelnemer is stabiel in de maand die voorafgaat aan de deelname

4. Deelnemer neemt een stabiele dosis ammoniak-onderdrukkende therapie gedurende minstens 4 weken.

5. Deelnemers van vruchtbare leeftijd moeten bereid zijn om effectieve contraceptie te gebruiken voor de klinische studie en 52 weken na de toediening van DTX301.

Meer informatie kan je bekomen bij Valérie Dupong: VDupong@ultragenyx.com