Update RGX-111- en RGX-121-programma’s.
https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-provides-update-progress-clinical-programs-rare
Hoofdzaken:
RGX-111 (MPS 1) en RGX-121 (MPS II) worden nog steeds goed verdragen door patiënten, na eenmalige intracisternale toediening
REGENXBIO voltooide de dosering van drie patiënten in Cohort 2 van fase I / II-studie met RGX-121 voor de behandeling van MPS II. In de tweede helft van 2020 worden aanvullende tussentijdse gegevens verwacht
Gegevens van een door één onderzoeker geïnitieerde IND van RGX-111 voor de behandeling van MPS I (Children’s Hospital Orange County) tonen aan dat de biomarkeractiviteit en de voortdurende progressie in neurocognitieve ontwikkeling worden aangemoedigd
We blijven hoopvol over de mogelijke impact die onze behandelingen kunnen hebben op deze MPS-kinderen en hun families – en wat dit kan betekenen voor andere zeldzame neurodegeneratieve aandoeningen. Weet dat we allemaal diep betrokken blijven, zelfs in deze complexe tijden met COVID-19, om ons werk te bevorderen en samen te werken om het potentieel van genezende gentherapieën te realiseren … omdat we weten dat families op ons rekenen!