Dernier Appèl le calendrier IPA 2019 24 mai 2018 Hilde Calendrier IPA 2019 : dernier appèl ! Au cours de la réunion annuelle à Nottingham IPA, IPA a discuté des membres présents et administrateurs comment la sensibilisation autour de Pompe peut se propager pour la Journée internationale de la Pompe de 2018 (15 avril )….
As a scientific leader whose work in the cystinosis field has been invaluable to the patient community, I wanted to reach out to you with this news and share additional context about what this means for you. Horizon Pharma is a global pharmaceutical company that markets 11 medicines for rare diseases, pain and inflammation. Horizon…
Day 1: Saturday, 15th July 2017 10.00-10.30 CDG history and clinical presentation Jaak Jaeken, Centre for Metabolic Diseases, University Hospital Gasthuisberg Leuven, KU, Belgium 10.30-11.00 Biochemical aspects Dirk Lefeber, Nijmegen Center for Disorders of Glycosylation, Netherlands Topic 2 Session Moderators : Uwe Kornak, Monique VanScherpenzeel (To be confirmed soon) and Marisa Girós 11.30-12.00 Diagnostic tools …
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L’équipe de recherche de l’Hôpital pour enfants de la Colombie-Britannique, à Vancouver, Canada, étudie actuellement l’histoire naturelle des maladies MPS, et tout particulièrement la maladie de Morquio de type B ou gangliosidose à apparition tardive (LO-GM1). Son objectif est de mieux comprendre la progression clinique et la qualité de vie des patients en contactant les…
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Press release, 1 april 2016 Galafold to provide additional treatment option for this rare genetic disease The European Medicines Agency (EMA) has recommended granting a marketing authorisation in the European Union (EU) for Galafold (migalastat) for the treatment of Fabry disease, a rare genetic disorder. Patients with Fabry disease do not have enough of an…
