L’étude déterminera l’impact sur les fonctions cognitives de l’un des médicaments les plus avancés en cours de développement pour les maladies mitochondriales.
NIJMEGEN, Pays-Bas – Lundi 27 janvier 2020 : Khondrion, une entreprise pharmaceutique qui développe des thérapies ciblant les maladies mitochondriales, annonce aujourd’hui que
les premiers patients ont été dosés avec succès dans l’étude de phase IIb KHENERGYZE du sonlicromanol (anciennement connu sous le nom de KH176).
KHENERGYZE est lancé dans trois centres de maladies mitochondriales reconnus au niveau international en
Europe – Centre médical universitaire Radboud, Nimègue, Pays-Bas ; Université de Newcastle, Royaume-Uni et Université Ludwig-Maximilian de Munich, Allemagne.
L’étude croisée à trois voies, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, portant sur les fonctions cognitives, recrutera des patients atteints de
une mutation spécifique de l’ADN confirmée génétiquement dans la transmission mitochondriale RNALeu(UUR) (MTTL1m3243A>G). Cette mutation est responsable des troubles du spectre MELAS, notamment des syndromes MELAS (encéphalomyopathie mitochondriale, acide lactique et épisodes analogues aux accidents vasculaires cérébraux) et MIDD (diabète héréditaire maternel et surdité), et des phénotypes mixtes.
L’objectif principal de l’étude est d’évaluer l’effet de la dose de sonlicromanol sur la zone cible du fonctionnement cognitif, tel qu’il est évalué par un test d’identification visuelle informatisé de Cogstate. Les résultats sont attendus au cours du second semestre 2020.
Le sonlicromanol est une petite molécule orale potentiellement de premier ordre et l’un des traitements les plus avancés pour les maladies mitochondriales actuellement à l’étude. Naturellement, après avoir fourni des preuves cliniques de concept et d’efficacité, et un profil de sécurité bien toléré dans les études de phase I et IIa. Elle a reçu la désignation de médicament orphelin pour les troubles du spectre MELAS, la maladie de Leigh et les patients atteints de MIDD en Europe et pour toutes les maladies mitochondriales héréditaires des voies respiratoires aux États-Unis.
Le professeur Jan Smeitink, directeur général de Khondrion, a déclaré : “Le début de notre essai de phase IIb est une autre étape importante pour Khondrion, car nous apportons ce traitement important aux patients souffrant de ces maladies mitochondriales dévastatrices. Cette étude se concentre sur le groupe le plus courant de maladies mitochondriales, dont on estime qu’elles touchent environ 50 000 personnes en Europe, aux États-Unis et au Japon. Leur impact sur la vie quotidienne peut être important, notamment en raison des troubles cognitifs.
“Nous pensons que le sonlicromanol peut être un traitement majeur de modification de la maladie et pourrait répondre à un important besoin médical non satisfait et améliorer la vie des patients atteints de maladies mitochondriales.
Plus de détails sur l’étude KHENERGYZE sont disponibles sur le site ClinicalTrials.gov.