Fase IIa klinische studie met patiënt-eigen spierstamcellen in m.3243A>G mutatie dragers.

Meer dan de helft van de m.3243A>G mutatie dragers is snel vermoeid en heeft spierzwakte. Momenteel is hiervoor geen therapie beschikbaar. In het Maastricht UMC+ zijn we al enkele jaren aan het onderzoeken of toediening van spierstamcellen kan leiden tot verbetering van de spierfunctie. Om afstotingsreacties te voorkomen willen we hiervoor patiënt-eigen spierstamcellen gebruiken. In ons laboratorium hebben we aangetoond dat ongeveer de helft van de m.3243A>G mutatiedragers mutatievrije stamcellen heeft. Afgelopen jaar hebben we een veiligheidsstudie uitgevoerd waarbij de patiënt-eigen spierstamcellen 1 maal in het onderbeen van m.3243A>G-mutatiedragers zijn toegediend in het MUMC. Echter, 3 toedieningen zijn nodig om de effectieve dosis te bereiken.

Het doel van deze fase IIa klinische studie is om te de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken van 3 maal toediening van patiënt-eigen spierstamcellen in de arm. Deze therapeutische toediening vindt momenteel alleen plaats in studieverband. Indien u m.3243A>G mutatie drager bent en meer informatie over deze studie wenst, neem dan contact op met Florence van Tienen, +31(0)43 3881845, Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken..